Thuốc trị ung thư hiếm gặp cho trẻ em

0
0

 - Liệu pháp miễn dịch atezolizumab cho những bệnh nhân mắc sarcoma mô mềm phế nang tiến triển, di căn hoặc không thể loại bỏ bằng phẫu thuật vừa được FDA chấp thuận. Trẻ em mắc bệnh ung thư này giờ đây sẽ có một lựa chọn điều trị mới.

Sarcoma mô mềm là một trong những loại ung thư hiếm gặp, chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em và thanh thiếu niên; có thể gây ra những biến chứng nghiêm trọng tới sức khỏe của người bệnh nếu không được phát hiện và điều trị kịp thời.

Ung thư này bắt đầu trong mô mềm kết nối và bao quanh các cơ quan và các mô khác. Bệnh lây lan chậm, nhưng thường gây chết người một khi đã di căn. 

Việc điều trị bằng hóa trị không có tác dụng chống lại căn bệnh này và các phương pháp điều trị nhắm mục tiêu mới, bao gồm các loại thuốc được gọi là chất ức chế tyrosine kinase, không có hiệu quả lâu dài.

Với việc chấp thuận này, những người trẻ tuổi mắc căn bệnh hiếm gặp này có được sự lựa chọn điều trị hiệu quả cao.

Mới đây, Cục quản lý thuốc và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc trị liệu miễn dịch atezolizumab (tecentriq) để sử dụng cho những bệnh nhân mắc sarcoma mô mềm phế nang tiến triển (ASPS) đã di căn sang các bộ phận khác của cơ thể hoặc không thể loại bỏ bằng phẫu thuật. Thuốc được chấp thuận cho bệnh nhân từ 2 tuổi trở lên.

Thuốc atezolizumab hoạt động bằng cách giúp hệ thống miễn dịch phản ứng mạnh mẽ hơn với bệnh ung thư. Là một chất ức chế điểm kiểm soát miễn dịch chống PD-L1, loại thuốc này được chấp thuận cho bệnh nhân mắc một số loại ung thư, bao gồm ung thư gan và ung thư phổi.

Năm 2020, FDA đã cho phép dùng loại thuốc này để điều trị cho bệnh nhân mắc ASPS di căn. Năm ngoái, cơ quan này đã cấp chỉ định thuốc atezolizumab đối với sarcoma mô mềm nói chung. Do đó, thuốc đã đáp ứng các tiêu chí của FDA để phát triển thuốc dùng cho trẻ em và việc phê duyệt cũng nhanh hơn.

Thử nghiệm giai đoạn 2 đã thu nhận 49 bệnh nhân trên 2 tuổi và mắc ASPS đã di căn. Các bệnh nhân được truyền atezolizumab cứ sau 21 ngày trong vòng 2 năm. Kết quả cho thấy, khoảng 1/3 số bệnh nhân đáp ứng với phương pháp điều trị bằng việc khối u co lại ở một mức độ nhất định. Các bệnh nhân còn lại có mức độ bệnh ổn định. 

Ngoài ra, sau 2 năm điều trị, bệnh nhân có thể ngừng điều trị 2 năm với sự giám sát chặt chẽ của các bác sĩ mà bệnh không hề tiến triển.

Tuy nhiên, thuốc cũng có thể gây một số tác dụng phụ: Thiếu máu, tiêu chảy, phát ban, chóng mặt, tăng đường huyết và đau tứ chi...

Các chuyên gia cho hay, với việc chấp thuận này, những người trẻ tuổi mắc căn bệnh hiếm gặp này có được sự lựa chọn điều trị hiệu quả cao và có thể kéo dài được thời gian sống.

Trong thời gian tới, các nhà nghiên cứu sẽ tiến hành các thử nghiệm bổ sung với atezolizumab ở những bệnh nhân mắc ASPS, bao gồm kết hợp thuốc với các liệu pháp khác.

(tổng hợp)


Ý kiến bạn đọc


Lời cảm ơn của gia đình Tổng Bí thư Nguyễn Phú Trọng

Chiều 26/7, ông Nguyễn Trọng Trường, đại diện gia đình Tổng Bí thư Nguyễn Phú Trọng đọc Lời cảm ơn của gia đình Tổng Bí thư tại Lễ Truy điệu.

Bức tâm thư của Phu nhân Tổng Bí thư Lào gửi Phu nhân Tổng Bí thư

(VnMedia) - VnMedia xin đăng tải toàn văn bức tâm thư của Phu nhân Tổng Bí thư Lào Naly Sisoulith gửi Phu nhân Tổng Bí thư Nguyễn Phú Trọng, Ngô Thị Mận.

Nhớ về một người Cộng sản chân chính

(VnMedia)- Mỗi khi nghĩ về Tổng Bí thư Nguyễn Phú Trọng là trong tôi hiện lên hình ảnh một người Cộng sản chân chính. Và, lúc này, tôi lại nhớ đến câu chuyện mẹ tôi vẫn kể trong những năm tháng bà còn sống về cha tôi - một người Cộng sản...

Cảnh báo chiêu trò lừa đảo tuyển người mẫu, cầu thủ nhí trên không gian mạng

(VnMedia) - Bộ Công an vừa phát đi cảnh báo về chiêu trò lừa đảo tuyển mẫu nhí, cầu thủ nhí, người đại diện thương hiệu nhằm chiếm đoạt tài sản qua không gian mạng.

Giá vàng đảo chiều tăng mạnh

(VnMedia) - Chốt phiên giao dịch rạng sáng nay (24/7), giá vàng giao ngay tại thị trường New York đã đảo chiều tăng mạnh hơn 13 USD/ounce. Trong nước, chiều qua, giá vàng miếng SJC vẫn duy trì ở mốc gần 80 triệu đồng/lượng ở chiều bán ra.